自閉症治療薬の最新の進歩

人々は自閉症の子供たちを、自分たちの世界で明るく輝き、外の世界がどのように変化するかを気にしない空の星に例えます。自閉症の原因はまだ不明で、自閉症を治療する薬も開発されていないが、研究により自閉症は遺伝性であることがわかっている。多くの科学者が自閉症を引き起こす要因と、それを治療できる薬を研究しています。2016 年には、自閉症の最新の薬の開発において大きな進歩があり、自閉症の子供の制限的かつ反復的な行動に効果的な薬が発見されました。

世界中の160人に1人の子供が自閉症を患っています。かつては、その原因は社会的、心理的要因に関連していると考えられていましたが、現在の研究では、自閉症は遺伝的遺伝子、脳疾患または外傷、その他の生理学的理由によって引き起こされることが示されています。近年、医療界は自閉症の治療に伝統的または新しい抗精神病薬の使用を試みてきました。

2006年、米国FDAは5～16歳の自閉症児の治療薬としてリスペリドンを承認した。他にメチルフェニデート、カルバマゼピンなどもあるが、その有効性はまださらなる調査が必要であり、特に副作用が非常に大きい。

2016年の研究では、低用量のブスピロンが自閉症スペクトラム障害の子供の制限的行動や反復行動に効果があることが判明しました。しかし、今のところ、自閉症の中核症状を治療する特定の薬は存在しない。

2007年、科学者たちは、自閉症児の83％が高熱が出たときに一時的に症状が改善したことを発見した。しかし、発熱のタイミングは非常に重要です。母親の発熱は、胎児の自閉症のリスクを高める可能性があります。細胞が生命を維持するために使用する代謝プロセスの専門家であるカリフォルニア大学サンディエゴ校医学部のロバート・ナビオ氏は、自閉症の症状は代謝機能障害によって引き起こされ、細胞レベルで脳、腸、免疫システム間のコミュニケーションが途絶えることにつながるのではないかという考えに興味をそそられました。

この異常な細胞危険反応は、ATP とアデノシン分子の使用を必要とする代謝プロセスであるプリン作動性シグナル伝達によって維持される可能性があります。この仮説を検証するために、ナビオーと彼のチームは、プリン作動性シグナル伝達を抑制できる薬物分子である、既知の「抗プリン作動性薬」であるスラミンに注目しました。スラミンは、トリパノソーマ感染によって引き起こされる原生動物感染症（睡眠病としても知られるアフリカ睡眠病）の治療に 1916 年から使用されている、100 年の歴史を持つ「古い薬」です。

Naviaux らは、マウスの前臨床研究を通じて、スラミンを 1 回投与すると、自閉症のようなマウスの症状が大幅に改善されることを発見しました。2014 年に Translational Psychiatry 誌に発表されたこの研究は、これが自閉症の治療に有望な薬であることを示唆した初めての研究でした。

これは人間に対する臨床試験への道を開くものでもあり、この研究は自閉症の治療におけるスラミンに関する初の人間に対する研究でもある。研究者らは二重盲検プラセボ対照試験を用いて、ASDと診断された男児10人（5～14歳）を、年齢、IQ、自閉症の重症度に応じてスラミン群（n=5、スラミン20mg/kg）と対照群（n=5、生理食塩水）に分けた。

自閉症スペクトラム障害を持つ人々もまた、社会的交流やコミュニケーションの困難、狭い興味、定型的な反復行動といった一連の中核的な特徴を持っています。研究者らは、標準化された評価ツールを使用して、治療前、治療中、治療後にこれらの中核特性を評価しました。さらに、自閉症の男児の親（子どもがスラミンを服用しているのかプラセボを服用しているのかを知らなかった）は、子どもの行動、言語、発達目標、社会的交流に改善が見られたと報告した。

血中薬物濃度をモニタリングしたところ、スラミンの血中濃度は2日目には12±1.5μmol/L、6週間後には1.5±0.5μmol/Lであることがわかった。半減期は14.7±0.7日です。自然に治まる無症状の発疹が見られましたが、重篤な有害事象はありませんでした。

スラミンを投与された5人の少年はわずか7日間で自閉症の症状が安定的に改善したのに対し、プラセボ投与群では変化は見られなかった。少年のうち2人は驚くべき変化を示したとナビオー氏は言う。「スラミン点滴を受けた後、6歳と14歳の2人の子供は生まれて初めて言葉を話しました。プラセボを投与された子供には変化は見られませんでした。」しかし残念なことに、これらの改善は一時的なものに過ぎなかった。6週間後、薬が徐々に代謝され、体内で排泄されると、自閉症の症状が再び現れた。

研究者にとって最も重要なのは、症状の急速な改善に加え、この肯定的な結果により、代謝機能障害が自閉症に関連しており、この機能障害は治療可能であるという仮説がさらに強化されたことです。

しかし、この研究にはごく少数の人々が参加しており、スラミンは現在市販薬ではなく、米国ではいかなる治療用途にも承認されていないことに注意することが重要です。したがって、自分で使用しようとしないでください。多くの IV 薬剤と同様に、スラミンは、訓練を受けていない人によって不適切に投与された場合、投与量や投与時間が間違っていた場合、また薬剤レベルや毒性が監視されていなかった場合には、害を及ぼす可能性があります。

自閉症患者に低用量のスラミンを安全に使用する方法を理解し、現在予測できない薬物相互作用やまれな副作用を特定するには、さらに数年にわたるスラミンの慎重な臨床試験が必要になるでしょう。今回の研究のサンプルサイズは小さく、これらの予備的な結果を確認し、スラミンの潜在的なリスクと副作用、およびスラミンが長期使用に適しているかどうかを調査するには、より大規模な研究が必要です。

「今後 5 年間でさらに 5 つの研究を実施し、FDA による自閉症治療薬スラミンの承認に必要なすべてのデータを収集する予定です」とナビオー氏は述べた。また、スラミン自体が自閉症の適切な治療薬ではないとしても、これらの予備的な結果が抗プリン剤の開発への関心を刺激する可能性があるとも述べた。

私たちはまた、より大規模な試験の結果や自閉症の治療のための特定の薬の発表を心待ちにしています。現在、自閉症の治療方法としては、総合的な特別教育訓練のほかに、行動矯正、薬物療法、感覚統合療法、聴覚統合療法、鍼療法などが考えられます。